Nouveaux traitements à l’horizon?

Tamara Grodzicky, MD, FRCPC
Rhumatologue
Clinique des connectivites
Hôpital Notre-Dame, Centre Hospitalier de l’Université de Montréal

La sclérose systémique (ou sclérodermie) est une maladie caractérisée par des anomalies du fonctionnement des petits vaisseaux sanguins ainsi que du système immunitaire (globules blancs et auto-anticorps), menant ultimement à une fibrose excessive de la peau et de divers organes. Malgré l’absence, à l’heure actuelle, d’un traitement curatif pour la sclérodermie, des progrès importants ont été effectués depuis les dernières années grâce à la recherche soutenue dans ce domaine. Ceci a amélioré notre compréhension des différents mécanismes complexes sous-jacents au développement de cette maladie, souvent sournoise. Même s’il reste encore beaucoup de choses à élucider, nous savons que le facteur principal menant aux complications les plus sévères de la sclérodermie est la fibrose progressive non-contrôlée.

Or, les progrès récents de la recherche ont identifié plusieurs molécules-clés impliquées dans le déclenchement et la progression du processus fibrotique exagéré, associé à la sclérodermie. Parmi ces molécules pro-fibrotiques figurent les tyrosines kinases, qui sont devenues des cibles de nouveaux médicaments potentiellement efficaces dans les maladies fibrosantes telles que la sclérose systémique. Ces médicaments appartiennent à la classe des « inhibiteurs de la tyrosine kinase ». Ils agissent en bloquant l’action des tyrosines kinases dans les cellules pour ainsi stopper la progression de la fibrose dans le corps. Un des médicaments de cette classe, l’imatinib (ou Gleevec®), est un médicament pris par la bouche qui est approuvé et utilisé depuis plusieurs années dans le traitement de la leucémie myéloïde chronique et la leucémie lymphocytaire aiguë, ainsi que dans certaines autres formes de cancers plus rares. Quelques études récentes sur un petit nombre de patients sclérodermiques ont rapporté des effets bénéfiques avec régression de la fibrose au niveau de la peau et amélioration de la fonction des poumons atteints de fibrose après un an de traitement. Cependant, plusieurs patients ont dû abandonner le traitement en raison d’effets secondaires aux doses d’imatinib utilisées. Des études sont en cours pour déterminer avec plus de précision l’efficacité et la sécurité de l’imitanib dans la sclérodermie.

Des études sont également en cours avec d’autres molécules de cette même famille d’inhibiteurs de tyrosine kinases, tel que le dasatinib et le nilotinib, qui pourraient s’avérer au moins aussi efficaces que l’imitanib avec possiblement moins d’effets secondaires.

En conclusion, nous sommes peut-être enfin sur une voie thérapeutique prometteuse pour les malades, leurs familles ainsi que les divers intervenants impliqués dans les soins aux malades atteints de sclérodermie.

Le Bulletin de Sclérodermie Québec, automne-hiver 2012-2013, volume 16, numéro 2, page 4